Molekulaarisen lääketieteen alaan kuuluva väitöskirja tarkastetaan terveystieteiden tiedekunnassa Kuopion kampuksella. Tilaisuutta voi seurata myös verkossa.
Mikä on väitöstutkimuksesi aihe? Miksi aihepiiriä on tärkeää tutkia?
Väitöstutkimukseni käsittelee geeniterapiassa käytettäviä viruskuljettimia, joilla hoito siirretään potilaaseen. Geeniterapia on viime vuosina ottanut suuria harppauksia eteenpäin, mutta sen laajempi hyödyntäminen vaatii vielä kehitystyötä. Tutkimukseni keskittyi kuljettimeen, joka on kehitetty adenoassosioidusta viruksesta (AAV).
Mitkä ovat väitöstutkimuksesi keskeiset tulokset tai havainnot?
Ensimmäisessä osatyössä tarkasteltiin hiljattain löytynyttä AAV:n proteiinia nimeltä MAAP (membrane-associated accessory protein). MAAPin tuotannon hiljentäminen AAV:tä tuotettaessa vähensi viruksen hajoamista ja kasvatti tuotetun AAV:n määrää. Toisessa ja kolmannessa osatyössä kehitettiin geeniterapiasta toistaiseksi puuttuvaa ominaisuutta, hoitavan siirtogeenin säätelyä potilaaseen siirron jälkeen. Tähän tarkoitukseen AAV-kuljettimiin lisättiin ribokytkin, joka tetrasykliinin läsnäollessa kytkee geenin ilmenemisen päälle. Menetelmä osoitettiin soluviljelmissä toimivaksi ja ominaisuuksiltaan geeniterapiaan soveltuvaksi. Myös eläinmallissa ribokytkin odotetusti laski siirtogeenin tuotantoa, mutta vastetta tetrasykliinille ei havaittu. Ribokytkinten soveltaminen geeniterapiaan vaatii menetelmän lisäkehittämistä.
Miten väitöstutkimuksesi tuloksia voidaan hyödyntää käytännössä?
Väitöstutkimuksen tulokset luovat pohjaa AAV-kuljetinten laadun ja tuotannon parantelulle sekä säädeltyjen kuljetinten kehitykselle. Toisaalta tulokset korostavat tämänhetkisiä haasteita ribokytkinten soveltamisessa geeniterapiaan.
Filosofian maisteri Reetta Erikssonin väitöskirja Next-generation AAV vectors – Improved vector production and regulated transgene expression (Uuden sukupolven AAV-kuljettimet – Paranneltu tuotanto ja säädelty siirtogeenien ilmentyminen) tarkastetaan terveystieteiden tiedekunnassa. Vastaväittäjänä toimii dosentti Petri Susi Turun yliopistosta ja kustoksena professori Seppo Ylä-Herttuala Itä-Suomen yliopistosta.
Väitöskirja (linkki tulossa)
Lisätietoja:
FM Reetta Eriksson, reetta.eriksson(a)uef.fi
