Epigeeniterapia aktivoi sydämen omat hoitogeenit

Saima 2/2016

Epigeeniterapia vaikuttaa lupaavalta uudelta hoitomuodolta sydän- ja verisuonitauteihin: potilaan omia geenejä voidaan aktivoida kasvattamaan uusia verisuonia hapenpuutteesta kärsivään sydämeen.

Ympäristö vaikuttaa perimään epigeneettisten, geenien ilmentymistä säätelevien mekanismien kautta. Epigeeniterapiassa ne valjastetaan hoitokäyttöön.

– Moneen sairauteen voidaan saada riittävä apu aktivoimalla huonosti toimiva geeni, akatemiaprofessori Seppo Ylä-Herttuala (yläkuvassa) sanoo.

Hänen ryhmänsä on osoittanut ensimmäisenä maailmassa epigeeniterapian pienentävän merkittävästi sydäninfarktin laajuutta eläinmallissa. Hoidossa viedään sydänsoluihin verisuonten kasvutekijägeenin säätelyalueelle pieniä RNA-molekyylejä, jotka aktivoivat geenin luentaa lisäten kasvutekijän tuotantoa ja uusien verisuonten kasvua.

Menetelmä syntyi oikeastaan kiinnostuksesta geenien luennan vaimentamiseen. Pienten ei-koodaavien RNA:iden on havaittu voivan estää geenien ilmentymistä, mistä on maailmalla etsitty uusia hoitoja moniin sairauksiin. Vaikka sydäntaudeissa tavoitteena on verisuonten kasvu, syöpäkasvaimessa tavoitellaan kasvun estoa.

– Etsiessämme verisuonten kasvutekijägeenejä vaimentavia RNA:ita huomasimmekin osan aktivoivan geenejä, dosentti Mikko Turunen kertoo.

Aiemmin kehitetyillä viruskuljettimilla ja keinotekoisella RNA:lla epigeeniterapiaa päästiin nopeasti testaamaan. Tulevaisuudessa voidaan valmistaa menetelmään sopivimmat kuljettimet ja muokata luonnollisia RNA:ita hoitokäyttöön.

Havainto, että pienet RNA:t voivat paitsi vaimentaa geenin luentaa solulimassa, myös vaikuttaa tumassa aktivoiden geeniä, muutti tunnettuja käsityksiä.

– Se merkitsee, että geenien vaimentamiseen perustuvilla hoidoilla voi olla myös odottamattomia vaikutuksia, Ylä-Herttuala toteaa.

– Oma menetelmämme on kuitenkin osoitettu turvalliseksi ja potilaskokeisiin tähdätään lähivuosina. Epigeeniterapiasta voi tulla hoitovaihtoehto jo varhaiseen sepelvaltimotautiin. 

Teksti: Ulla Kaltiala Kuvat: Raija Törrönen